Geen toegang tot gentherapie: opnieuw een klap voor kinderen met Duchenne

Door: Naomi
Opnieuw een grote teleurstelling...
Elevidys, de gentherapie voor Duchenne waar ik een maand geleden een blog over schreef en waar wij en zoveel andere gezinnen zó op hoopten, wordt NIET toegelaten in Europa door de EMA!

Niet eens onder voorwaarden...
Niet eens voor de kinderen voor wie de tijd het meest dringt...
Niet eens als vrijwillige keuze...

Alsof onze kinderen geen échte mensen zijn, maar getallen in een rapport.
Hebben ze eigenlijk wel gekeken naar die échte verhalen?
Naar de échte kinderen?
Of alleen naar spreadsheets?

Dat de EMA geen voorwaardelijke toelating geeft, ondanks de meetbare aanwezigheid van micro-dystrofine (een verkorte vorm van het eiwit dat jongens met Duchenne missen) in spiercellen, voelt alsof er geen ruimte is voor hoop, zelfs niet als die hoop wetenschappelijk onderbouwd is. Alsof het feit dat sommige kinderen wél functioneel baat lijken te hebben, niet zwaar genoeg weegt als het in de groep gemiddeld nét geen "significant verschil" maakt.

Ik volg al jaren gezinnen (in de VS) op Instagram waarvan de kinderen wél Elevidys kregen (zoek op #Elevidys). Je ziet ze vooruitgaan: weer rennen, zelfstandig opstaan, de trap op zonder moeite... Dingen die niemand meer voor mogelijk hield.

Neem bijvoorbeeld het account van @hudsons_dmdheroes. Hudson kreeg Elevidys en maakt nu stappen die je anders zelden ziet bij Duchenne.

Dat is nog maar één voorbeeld. Ik ken er zóveel meer. Kijk zelf. Zie wat het écht doet. 

Je kunt mij niet vertellen dat dat geen verschil maakt...
Dat dat niet meetbaar is...
Dat dat geen bewijs is...

Duchenne is een genadeloze ziekte.
Hij neemt alles af. Elke dag een stukje.
En je kijkt machteloos toe.
Tot er bijna niets meer over is.
En dan is daar eindelijk een lichtpuntje.
Een behandeling die misschien niet perfect is, maar die wél iets doet.
Die hoop geeft.
Die spieren redt.

En dan zegt een commissie: “Er is geen significant verschil.”

Maar voor wie? Voor wie is dat verschil niet groot genoeg?
Voor het gemiddelde misschien.
Maar voor die kinderen die nu sterker zijn dan een jaar geleden?
Voor hun gezinnen?
Dat verschil is alles.

En dat maakt het extra wrang dat ik me morgen juist zou gaan inzetten voor die richtlijnen.
Dan heb ik een gesprek met een instantie die onderzoek doet naar de beschikbaarheid en kosten van medicijnen in de gezondheidszorg. 

Ik had gehoopt iets in beweging te krijgen.
Te laten zien hoe oneerlijk, hoe willekeurig sommige van die grenzen zijn.
Ik wilde vechten voor Reza, en voor al die jongens die buiten de boot dreigen te vallen.

En nu?
Het voelt alsof alles ineens wegvalt.
De hoop.
De timing.
De kans.

Maar ik ga. En morgen zit ik daar.
Want ook al lijkt alles stilgezet, onze kinderen zijn dat niet.
Hun ziekte gaat gewoon door.
En iemand moet blijven zeggen: dit is niet oké!

Mijn zoon is nu 7 jaar en heeft hier allemaal nog geen weet van. 
Geen idee hoe ik hem dit later moet uitleggen. 
Dus ik schrijf dit nu.
In de hoop dat iemand, íémand, meeleest.
En begrijpt wat er op het spel staat.

Dit gaat niet over statistiek.
Dit gaat over kinderen. Over hun toekomst.
Over leven, of langzaamaan alles verliezen.
Laat het toe.
Laat hen leven!

Het bedrijf Roche, dat Elevidys in Europa ontwikkelt, heeft 15 dagen de tijd om bezwaar aan te tekenen tegen dit besluit. Laten we hopen dat zij dit ook gaan doen! 🙏

#GeenTijdTeVerliezen

Lees ook: Er is misschien iets dat mijn zoon kan helpen, maar we mogen er niet bij

---